基石药业针对晚期GIST的全球III期试验完成中国首例受试者给药 - 综合

江苏苏州2019年7月10日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日宣布，公司 avapritinib 在正在进行的全球III期临床研究 VOYAGER 中实现首例中国受试者给药。该研究主要评估 avapritinib 相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期（PFS）。

Avapritinib 是一种口服、高选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂，由基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。已发表过的临床前数据显示，avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用。

2019年6月发布的正在进行的I期 NAVIGATOR 试验数据证明，avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint 已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请（NDA）。

截止日期至2018年11月16日的数据表明：

在43例可评估的PDGFRA外显子18突变GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驱动的GIST患者），客观缓解率（ORR）为86%，中位缓解持续时间（DOR）未达到。
在111例四线 GIST 患者中，ORR 为22%，中位 DOR 为10.2个月。
Avapritinib 耐受性良好，研究者报告的大多数不良事件为1级或2级。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“开发肿瘤精准治疗药物是基石药业核心战略之一。GIST 是一种罕见疾病，对现有疗法耐药的肿瘤突变患者，avapritinib 可以提供更多的帮助。我们的合作伙伴Blueprint已在美国提交了这款药物的上市申请，这让 avapritinib 有望成为基石药业第二款在美国获批上市的产品。随着 VOYAGER 试验在中国的开展，我们希望试验数据可以尽早支持这款药物在中国获批，从而让目前缺乏有效治疗手段的晚期 GIST 患者也可以获益。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“Avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中，ORR 和 DOR 的数据都令人振奋。很高兴看到首位中国受试者成功入组三线治疗的临床研究，我们会继续全力以赴，尽快推进更多中国临床实验中心加入这一重要的全球试验。”