瑞士巴莱尔纳2019年12月11日 /美通社/ -- 瑞士一家专注于小众和罕见疾病治疗领域的制药公司 — APR应用制药研究公司（简称APR）宣布，美国食品及药物管理局（FDA）已批准该公司编号为APR-TD011、用于大疱性表皮松解症（EB）治疗的研究药物获得孤儿药资格认定。 

APR-TD011是一种含次氯酸的低张酸性氧化溶液，呈喷雾形态，可局部外用，专为EB的治疗而研发。因其具有独特的理化特性，因此APR-TD011可用来调节创面微环境来预防或减少感染和炎症，从而加速创面的生理愈合。

“孤儿药资格认定的获得，表明美国当下急需一种能够改善EB治疗的药物。EB作为一种衰竭性疾病，影响着50万美国人民的生活。我们相信，APR-TD011能为EB患者和患者家庭带来巨大希望，而孤儿药的认定将帮助APR找到加速取得这一成果的途径。”APR的CEO Paolo Galfetti表示。“这一资格认定的获得也是APR推进罕见疾病研究发展历程中的重要里程碑和重要一步。”

据估计，全球EB市场的规模在10亿至13亿美元之间。EB对全球卫生保健领域带来了重大负担：在美国，严重受感染患者的治疗费用每年可超过30万美元，而对于营养不良性EB患者，每月伤口护理用品的开销可超过1万美元。

孤儿药资格认定项目为罕见病患者的药物开发，特别是用于治疗在美国受影响范围不到20万人的疾病或状况的药物开发，起到了激励和支持作用。孤儿药资格认定能够带来一定的好处，例如在获得指定适应症的监管批准后享有七年的市场独占权、可免除FDA申请用户费用、获得FDA在临床试验设计方面的协助以及税收抵免合格临床试验费用（最高25%）。